嚢胞性線維症患者におけるivacaftor開始年齢が肺のアウトカムに及ぼす影響

背景：Ivacaftor（IVA）は、嚢胞性線維症（CF）患者において肺機能およびその他の肺外アウトカムを改善する。しかし、より早期の年齢とそれ以降の年齢でIVAを開始した場合の効果は検討されていない。方法：米国CF財団患者レジストリ（CF Foundation Patient Registry）に登録された、1つ以上のCF膜コンダクタンス制御因子（CFTR）ゲーティング変異を有する6歳以上の患者を対象とした観察コホート研究を実施し、より早期の年齢でIVAを開始することが1秒量予測値に対する割合（ppFEV 1）および肺増悪（PEx）アウトカムに及ぼす影響を比較した。CF患者をIVA開始年齢（6～10歳、11～15歳、16～20歳、21～25歳）でグループ分けし、より若い開始群とより高齢のIVA開始群の3つの解析（6～10歳 vs 11～15歳、11～15歳 vs 16～20歳、16～20歳 vs 21～25歳）を実施した。各解析において、IVA開始前の同一年齢における1年間に評価されたベースライン特性を、標準化死亡／罹患比（SMR）重み付けによりバランス調整した。各解析について、両群が同じ年齢範囲でIVA投与を受けていた5年間のアウトカム評価期間にわたりアウトカムを比較した。所見：SMR重み付け後、若年開始群と高齢開始群の間でベースライン特性は良好にバランス調整された。アウトカム評価期間において、より若いIVA開始群は、すべての比較においてより高齢の開始群よりも平均ppFEV 1が有意に高く、6～10歳および11～15歳でIVAを開始した患者はPEx率が有意に低かった。解釈：本研究の所見は、CF患者における早期IVA開始の重要性を示した。