パーキンソン病に対する510ドーパミン神経細胞療法：Bemdaneprocelの第1相試験の結果

はじめに：パーキンソン病（PD）に対する利用可能な治療法は、ドーパミン神経細胞の喪失に直接対処するものではありません。Bemdaneprocelは、人間の胚性幹細胞由来の中脳ドーパミン神経細胞から構成される研究用細胞療法です。方法：このオープンラベル試験では、12名の被験者が左右の被殻に対して、Bemdaneprocelの2つの用量のいずれかを投与され、1年間の免疫抑制レジメンも受けました。安全性および耐容性が評価され、移植および臨床的影響の評価も行われました。結果：スクリーニング時の平均年齢は66.4歳で、診断からの平均時間は9.1年でした。全ての被験者は、治療を受けている状態でHoehnおよびYahrステージ2でスクリーニングされました。オフメディケーション状態でのMDS-UPDRSパートIIIの平均スコアは46.6（15-73）であり、患者はPD日記に評価された平均4.3時間（1.4-6.2）のOFF時間を示しました。両コホートにおいて、安全性プロファイルは良好であり、報告された治療関連有害事象（AE）の大多数は軽度から中等度でした。介入に関連すると考えられるAEは1件を除き、免疫抑制レジメンに起因しました。細胞療法に関連する可能性のあるAEは報告されませんでした。現在までに両コホートに登録された患者は、MDS-UPDRS、PD日記、PDQ-39などで測定された臨床的改善を示しています。F-DOPA PETイメージングは、1年後の細胞の移植、生存、および機能性の証拠を支持しています。結論：この第1相試験での少なくとも1年間のフォローアップの結果が提示されます。受け入れ可能な安全性プロファイル、持続的な移植の証拠、およびこの研究における前向きな探索的臨床結果は、PDの治療におけるBemdaneprocelのさらなる調査を支持します。未発表のデータは、MDSでのポスターに一部示される予定です。