遺伝子治療を可能にする脂質ナノ粒子システム

小さな干渉RNA（siRNA）、mRNA、またはプラスミドDNAなどの遺伝子医薬品は、病的遺伝子をサイレンシングしたり、治療用タンパク質を発現させたり、遺伝子編集応用を通じて、ほとんどの疾患を治療する可能性のある遺伝子治療を提供します。しかし、遺伝子医薬品を臨床で使用するためには、洗練されたデリバリーシステムが必要です。脂質ナノ粒子（LNP）システムは、現在、遺伝子医薬品の臨床的可能性を実現するための主要な非ウイルスデリバリーシステムです。2017年には、トランスチレチン誘発アミロイドーシスを治療するLNP siRNA医薬品の承認を得るために、食品医薬品局（FDA）に申請が行われる予定です。本研究では、まず、全身投与後に肝細胞の標的遺伝子をサイレンシングできるLNP siRNAシステムの開発に至る研究をレビューします。その後、タンパク質置換、ワクチン、遺伝子編集応用のためにLNP技術を延長するために行われた進展を要約します。最後に、遺伝子医薬品に適用されるLNP技術の現在の制限と、その制限を克服する方法について言及します。LNP技術は、堅牢で効率的な製剤プロセスと、効力、ペイロード、設計の柔軟性の利点により、遺伝子治療の巨大な可能性を実現するための主要な非ウイルス技術となることが結論づけられます。