臨床試験における治療効果評価のための歴史的対照データの使用

臨床試験は、ほとんどの場合、孤立して行われることはありません。一般に、研究開始前に大規模な臨床データが利用可能であり、特に現在の研究の対照群についてはそうです。この情報を利用する（すなわち「借用する」）ことには明らかな魅力があります。歴史的データが対照群に関する情報を提供することにより、現在の対照群パラメーターの正確な推定を保持しながら、新しい治療により多くの試験リソースを割り当てることができます。これにより、歴史的情報が現在の対照データと十分に類似している限り、より正確な点推定、パワーの増加、タイプIエラーの削減が実現する可能性があります。しかし、この類似性の仮定が満たされない場合、バイアスによる点推定の平均二乗誤差が増加し、バイアスの方向に応じてパワーが低下するか、タイプIエラーが増加する可能性があります。この原稿では、歴史的借用に関するいくつかの方法をレビューし、各方法の重要なパラメーターが借用行動に与える影響を示した後、平均二乗誤差、パワー、タイプIエラーに基づいてこれらの方法を比較します。私たちは二つの主要なテーマを強調します。第一に、「動的（静的ではなく）」借用のアイデアについて議論します。第二に、現在の対照群が歴史的データと十分に類似しているとの認識された可能性に基づいて、歴史的借用を含めるかどうかを決定するプロセスを強調します。私たちの目標は、歴史的借用に関わる主要な問題について明確なレビューを提供し、実務者にとって有用な複数の方法の比較を提供することです。