重症筋無力症(MG)は神経筋接合部の自己免疫疾患であり、アセチルコリン受容体、筋特異的キナーゼ、またはリポタンパク質受容体関連タンパク質4を標的とする病原性自己抗体によって駆動される筋力の変動性の弱化を特徴とします。コルチコステロイドや免疫抑制剤などの従来の治療は症状の緩和をもたらしますが、全身毒性や効果の個人差に制限されます。免疫学の進歩により、リツキシマブやイネビリズマブなどのB細胞除去抗体、エクリズマブ、ラブリズマブ、ジルクロパンなどの補体系阻害剤、病原性IgGレベルを低下させるエフガルチギモドやロザノリキシズマブなどの新生児Fc受容体拮抗剤といった特定の疾患機序に対応する標的バイオ医薬品が開発されました。Tレギュラトリー細胞療法、RNAベースの調節、キメラ抗原受容体T細胞療法などの新興分子および細胞療法は、一時的な抑制ではなく持続的な免疫寛容の達成を目指しています。しかし、免疫学的異質性、長期安全性の懸念、グローバルなアクセスの制限により治療応答は多様です。今後の方向性は、精密医療、生体マーカーを用いた治療、AI支援の疾患モニタリング、ならびに長時間作用型FcRn阻害剤(IMVT-1402)、二重特異性抗体(ゲフルリマブ)、経口小分子(レミブルチニブ、イプタコパン)などの次世代治療薬に焦点を当てています。総じて、これらの進展は一般的な免疫抑制から機序に基づく患者中心のケアへと転換し、重症筋無力症における持続的な免疫バランスの回復と生活の質の向上を目指しています。本ナラティブレビューでは、現状の理解と課題を把握するためにこれらの側面を論じます。
Patelら(Mon,)がこの問題を研究しました。