肝疾患に対するアデノ随伴ウイルス遺伝子療法

アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子療法の分野は、過去10年間で急速に進展しており、新しいカプシド血清型や臓器特異的プロモーターの登場、AAV投与に対する免疫応答の理解が深まっています。特に、肝臓を対象とした治療は顕著な進展を遂げており、現在、血友病AおよびB、さらにはその他の肝疾患に関する多くの臨床試験が計画され、進行中です。本レビューは、歴史的背景、現在の課題、今後の展開を含む、肝臓を対象としたAAV遺伝子療法に焦点を当てています。