安全性と有効性および副作用に基づく用量決定と安全性モニタリングのための戦略：フェーズI/II臨床試験

我々は、安全性と有効性の要件を両方満たす実験治療の用量を見つけることを目指し、選択した用量でのこれらのイベントの発生率を所定の信頼性で推定するために十分な数の患者を治療し、どの用量も安全かつ有効でない可能性が高い場合には試験を早期に中止することを目的とした単腕臨床試験のデザイン戦略を提案します。患者の結果は、有効性と毒性の両方を考慮に入れた三値順序変数によって特徴付けられます。Thall, Simon, Estey (1995, Statistics in Medicine 14, 357-379) のように、我々はベイジアン基準を使用して決定ルールを生成し、シミュレーションを通じて得られた頻度主義的基準に依存して良好な動作特性を持つデザインパラメータ化を決定します。この戦略は、血液悪性腫瘍に対する骨髄移植試験および悪性黒色腫に対する生物学的製剤の試験への適用によって示されます。