多項バイナリ結果のテストパワーに影響を与える要因

臨床研究では、主要な結果がバイナリイベントのベクトルから定式化されることが頻繁にあります。複数の相関したバイナリ結果に対する治療効果を評価する方法はいくつか存在し、結果のうちの少なくとも1つが発生するグループの比較（「集約された composite」）、被験者ごとの観察結果の数、重複を考慮した個別の結果、または結果間で共通または異なる効果を仮定する多変量テストが含まれます。私たちは、GEE モデルから推定された結果特異的な治療効果を単に平均化する 1 次元の特異的効果テストに焦点を当て、臨床的および統計的な観点から他の方法と比較します。多変量バイナリデータをシミュレーションするための柔軟な方法を使用して、評価されたテストの相対的効率が構成要素の発生率や治療効果の大きさおよび変動性、ならびに構成イベント間の相関に複雑な方法で依存することを示します。他のテストは高頻度成分によって容易に「牽引」される一方で、平均効果 GEE テストは、構成頻度によって加重されることなく対数オッズ比を平均化するため、そうではありません。したがって、低頻度成分が治療または他の予測因子と強い関連を持つ場合、平均効果テストは他のテストよりも相対的に力強いですが、高頻度成分がより強く関連している場合は、力強さが劣ります。相対的効果が絶対的効果と同じくらい重要である研究や、低頻度成分が臨床的に最も重要である場合、このテストが好まれることがあります。2つの臨床試験について議論し、分析を行い、実践への推奨を行います。