骨髄線維症は主に高齢者に影響を与える慢性骨髄増殖性疾患であり、同種造血幹細胞移植（HSCT）は唯一の治癒治療法である。しかし、骨髄線維症に対するHSCTは高い非再発死亡率（NRM）や移植片不全のリスク増加など重大な課題がある。本研究は、当施設でHSCTを受けた32例の骨髄線維症患者の経過を20年間にわたり遡及的に評価し、リンパ系と骨髄系の移植片コンポーネントを分けることによりT細胞投与量を最適化するために設計された二段階移植アプローチに特に焦点を当てた。リンパ系注入後、CD34選択幹細胞注入前にシクロフォスファミドを投与した。18名の患者が二段階アプローチで移植を受け、1年および5年の全生存率（OS）はそれぞれ83%および68%という好ましい結果を示した。NRMは減少し、1年で17%、5年で23%となった。定着率は堅牢であり、中位好中球回復は12日、中位血小板回復は19日であり、従来の一段階移植を受けた患者の17.5%に対し、5.9%の低い移植片不全率を示した。全体のコホートでは、OSは1年で66%、5年で54%であり、NRM率はそれぞれ34%および42%であった。グレード2-4の急性移植片対宿主病（GVHD）および慢性GVHDの累積発生率はそれぞれ17%であった。これらの結果は、二段階移植プラットフォームが骨髄線維症におけるHSCTの結果を改善するための実行可能かつ効果的な戦略であり、低いNRMおよび好ましい定着プロファイルを提供することを示唆している。これらの結果を検証し、移植関連の死亡率を減少させ、骨髄線維症患者の長期生存を改善するためのHSCTプロトコルを洗練させるために、さらなる研究が必要である。
Bi et al. (Fri,) はこの問題を研究しました。