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過去20年間、miRNAの遺伝子調節における機能的役割は確立されてきました。miRNAはほぼすべての生物学的経路において調節因子として機能し、そのため癌を含む多数の病気に関与しています。特に、アポトーシス、増殖、移動、浸潤など、癌の基本的な特徴を調節する上で重要です。miRNAの癌における不規則性を引き起こす分子メカニズムの同定においては重要な進展がありましたが、これらの重要な分子を治療に臨床的に応用することはまだ初期段階です。miRNAを安全かつ効率的に送達するための手段が不足しており、毒性に関する懸念も臨床応用の大きな障害となっています。新しい製剤と新しいベクターの開発はオリゴヌクレオチドの安定性を大幅に向上させ、治療の効果を高めています。さらに、標的組織や細胞への送達に特定の部分を使用することで、治療の特異性が向上しました。新技術の使用は、腫瘍組織や細胞へのより特異的な治療のための小さなが重要なステップを可能にしました。長い道のりが残っているものの、今後の道には大きな可能性があります。現在、いくつかのmiRNA薬が有望な結果を伴って人間の臨床試験で調査中です。
Romanoら(Fri)はこの問題を研究しました。