一般化推定方程を用いた繰り返しの結果測定を用いた個別無作為化グループ治療試験の設計

グループベースの治療提供によって結果のクラスターが誘発される個別無作為化グループ治療（IRGT）試験は、公衆衛生研究においてますます人気が高まっています。IRGT試験は、治療によって誘発されたクラスターと繰り返しの結果測定を反映する相関構造を考慮に入れた適切なサンプルサイズ計算が必要な長期的測定を頻繁に組み込んでいます。長期的IRGT試験の設計に関する文献は比較的少ないため、一般化推定方程のアプローチに基づいた連続的および二項の結果に対するサンプルサイズ手続きを提案します。治療群と対照群のために異なる相関パラメータを持つブロック交換可能相関構造を使用し、時間効果の異なる仮定に基づいて五つの周辺平均モデルを調査します：時間に依存しない治療効果、線形時間に依存した治療効果、カテゴリカル時間に依存した治療効果、治療との線形時間相互作用、カテゴリカル時間との治療相互作用。連続的結果に対する閉じた形式のサンプルサイズ式が導出され、これは相関行列の固有値に依存します。二項結果に対する詳細な数値サンプルサイズ手続きが提案されます。シミュレーションを通じて、データがバイアス補正されたサンドイッチ分散推定器を使用して相関パラメータに対してマトリックス調整推定方程を使用して分析された場合、治療群で形成された8グループの少ない数でも実際のパワーが予測されたパワーとよく一致することを示します。