非親族ドナーからの骨髄移植を受けた原発性免疫不全の小児における生存率の改善：低強度前処置レジメンを使用して

適合する家族ドナーがいない免疫不全の子供における幹細胞移植の最適なアプローチは論争の的です。非親族ドナーからの幹細胞移植は、重度複合免疫不全において不適合家族ドナーからの幹細胞移植と同等の結果を示しますが、非重度複合免疫不全の子供には非親族ドナーが好ましいかもしれません。しかし、従来の前処置レジメンを用いた非親族ドナーからの幹細胞移植は、特に既存の臓器機能障害を有する非重度複合免疫不全患者で、重要な治療関連の毒性と関連しています。我々は1998年から2001年の間に低強度前処置レジメンを用いて、原発性免疫不全の子供に対して当センターで行った33例の連続非親族ドナー移植の結果を報告します。これらの結果を、1994年から1998年の間に骨髄消失前処置を受けた19名の患者の回顧的対照コホートと比較しました。両グループのすべての子供は一次定着を達成しました。免疫再構成の速度や移植片対宿主病の発生率においては、2つのグループ間に統計的な差はありませんでした。総生存率は低強度前処置群で有意に良好であり：33人中31人（94%）が生存し、骨髄消失前処置群の19人中10人（53%）と比較されました（P = .014）。我々は、低強度前処置レジメンが非親族ドナー移植を受けるハイリスク患者において、骨髄消失前処置と比較して生存率を改善し、移植関連の死亡率を低下させる結果をもたらすことを結論づけます。」},{