骨髄異形成関連変化を伴う急性骨髄性白血病：発展、課題、および治療の進展

骨髄異形成関連変化を伴う急性骨髄性白血病（AML-MRC）は、急性骨髄性白血病の特異な生物学的サブタイプであり、すべてのAML診断の25-34％を占め、非MRC AMLに比べて特に劣悪な結果と関連しています。通常、AML-MRC患者は、集中的な化学療法後に低い寛解率を示し、中央値全生存期間はわずか9-12ヶ月です。これらの落胆させる結果を鑑みると、AML-MRC患者にはより効果的な治療法が必要であることが明らかになっています。リポソーム製ダウノルビシン-シタラビン（CPX-351）は、2017年に新たに診断されたAML-MRCおよび治療関連AML（t-AML）を持つ成人に対して承認され、この患者群に特別に承認された唯一の治療法となっています。その他の研究でも、アザシチジンという低メチル化剤（HMA）の効果がAML-MRC患者の初期治療として示されており、現在までのところ、より強力なCPX-351に耐えられない患者に対して最も一般的に用いられる治療法です。HMAとベネトクラックスの併用も評価されていますが、この特定のサブグループにおけるこれらの薬剤の役割について結論を出すには、追加の研究が必要です。現在、歴史的に不運な患者群の結果をさらに改善するための多くの研究が進行中です。