부분 클러스터링 및 불균형 의존 구조를 가진 무작위 시험에서의 인과 추론

많은 무작위 시험에서 참가자들은 이웃이나 학교와 같은 클러스터로 그룹화되며, 이 클러스터는 독립적인 단위로 가정됩니다. 하지만 이 가정은 기본적인 의존 구조를 반영하지 않을 수 있으며, 통계적 검정력에 심각한 결과를 초래할 수 있습니다. 첫째, 참가자들이 무작위화의 목적으로 인위적으로 함께 그룹화되는 클러스터 무작위화 시험을 고려해보세요. 개입 참가자에게 그룹은 개입 전달의 기반이지만, 대조 참가자의 경우 그룹은 해체됩니다. 둘째, 참가자들이 무작위화되고 나서 개입 참가자가 개입 전달을 위해 함께 그룹화되는 개인 무작위 집단 치료 시험을 고려해보세요. 이 경우 대조 참가자는 표준 치료를 계속 받습니다. 두 가지 시험 설계 모두에서 개입 참가자 간의 결과는 각 클러스터 내에서 의존적이지만, 대조 참가자의 결과는 사실상 독립적이게 됩니다. 우리는 각 시험 설계에 대한 데이터 생성 과정을 비모수적으로 설명하기 위해 인과 모델을 사용하고 관측된 데이터 분포에서 조건부 독립성을 공식화합니다. 추정 및 추론을 위해 우리는 부분 클러스터링과 불균형 의존 구조를 고려한 목표 최소 손실 기반 추정(TMLE)의 새로운 구현을 제안합니다. TMLE는 모델 견고성 접근법으로, 공변량 조정 및 기계 학습을 활용하여 정밀도를 향상시키고 많은 인과 효과의 추정을 용이하게 합니다. 유한 샘플 시뮬레이션에서 TMLE는 일반적인 대안보다 동등하거나 현저히 높은 통계적 검정력을 달성했습니다. 마지막으로, TMLE의 실제 데이터인 SEARCH-IPT 시험에 대한 적용은 20-57%의 효율성 향상을 가져와 우리의 제안된 접근 방식의 실제 세계 결과를 입증했습니다.