습성 황반변성을 치료하기 위한 새로운 세대 유전자 치료법

노화 관련 황반변성(AMD)은 눈 질환으로 서양 세계에서 시력 손실의 가장 일반적인 원인입니다. AMD는 진행된 단계에서 두 가지 임상적으로 구분된 형태인 건성 및 습성으로 발생하지만, 오직 습성 AMD만 치료할 수 있습니다. 그러나 혈관 내피 성장 인자 A (VEGFA) 길항제를 동반한 반복 주사에 기반한 치료는 최선의 경우 질병 진행을 멈추고 시력 손실을 예방하거나 지연시킬 수 있지만, 시각 기능의 개선은 이루어지지 않습니다. 더욱이, 이는 환자에게 심각한 심리적 및 재정적 부담이 될 수 있으며 일부 합병증과 연관될 수 있습니다. 단 한 번의 주사 후 망막 세포가 VEGF 길항제인 아플리버셉트를 지속적으로 생성하도록 전환한 ADVM-022의 유리체 내 유전자 치료의 최근 첫 성공은 습성 AMD 치료에 혁신적인 전망을 열었습니다. 지금까지 진행 중인 다른 임상 시험에서 얻은 유망한 결과는 이 전망을 지원합니다. 이 내러티브 / 가설 리뷰에서는 습성 AMD 병인 및 치료에 대한 기본 정보, 망막 질환에서의 유전자 치료 개념, 습성 AMD에 대한 유전자 치료의 완료 및 진행 중인 임상 시험에 대한 업데이트, 그리고 평생의 주사를 대체할 "한 번으로 끝나는" 치료의 클리닉으로의 진행에 대한 관점을 제시합니다. 유전자 편집 목표는...