배경/목적: 소아에서 가장 흔한 원발성 간암인 간모세포종은 더 이상 전통적 악성종양으로 간주되지 않고 간 발생 과정의 이상에서 발생하는 종양으로 이해되고 있다. 화학요법, 수술 기법, 간 이식의 발전으로 생존율이 크게 향상되었으나, 치료 결정은 여전히 해부학적 기준에 주로 의존하며 치료 반응과 재발에 영향을 미치는 생물학적 이질성을 충분히 반영하지 못하고 있다. 본 내러티브 리뷰에서는 소아 간모세포종의 분자생물학, 종양 줄기성, 미세환경 상호작용, 전임상 연구 모델의 최근 발전을 통합하여 살펴본다. 발생 신호 경로, 세포 가소성, 면역-혈관 환경이 종양 행동과 치료 취약성에 미치는 영향을 비판적으로 검토하며, 신흥 표적 치료, 항혈관신생, 면역 및 후생유전학적 전략에 중점을 둔다. 결과: 간모세포종은 Wnt/β-카테닌, Hippo–YAP, IGF, mTOR 신호 경로 등 주요 발생 신호들의 비정상적 활성화를 특징으로 하며, 이는 증식, 줄기세포 유사 표현형, 치료 저항성을 유지한다. 종양 이질성은 암 줄기세포 집단과 주로 면역 냉담한 미세환경에 의해 더욱 강화된다. 혁신적 치료법이 가능성을 보이나 생물학적 복잡성과 기존 치료 알고리즘에의 통합 부족으로 임상적 영향은 제한적이다. 액체 생검 바이오마커, 고도화된 전임상 모델, 다중 오믹스 접근법은 생물학적 위험 분류와 치료 적응에 새로운 기회를 제공한다. 결론: 소아 간모세포종의 미래 발전은 순수한 임상병리학적 관리에서 벗어나 통합된 분자 및 외과적 프레임워크로의 패러다임 전환이 필요하다. 치료 결정에 생물학적 분류를 도입하면 개인맞춤 치료, 합리적 치료 경감 및 고위험 질환의 예후 향상이 가능할 것이다. 본 리뷰는 간모세포종에서 정밀 의학의 토대와 향후 방향을 제시한다.
Scurtu 등(월요일)은 이 질문을 연구하였다.