유전자 침묵을 위한 치료제로서의 siRNA와 miRNA

20년 넘게 발견된 작은 간섭 RNA (siRNA)와 마이크로 RNA (miRNA)는 유전자 조절에서 중요한 역할을 하는 비암호화 RNA입니다. 최근 이들은 암 및 감염을 포함한 다양한 질환 치료를 위한 새로운 유형의 치료제로 연구되고 있습니다. siRNA와 miRNA 기반 약물의 임상 시험이 이미 시작되었습니다. siRNA와 miRNA는 많은 유사점을 공유하지만, 두 가지 모두 메신저 RNA (mRNA)를 표적으로 하여 전사 후 단계에서 유전자 침묵 효과를 발생시키는 짧은 이중 가닥 RNA 분자입니다. 그러나 그들의 작용 메커니즘과 임상 적용은 다릅니다. siRNA와 miRNA의 주요 차이점은 siRNA는 하나의 mRNA 표적에 대해 높은 특이성을 가지는 반면, miRNA는 여러 표적을 가진다는 것입니다. 따라서 siRNA와 miRNA의 치료 접근 방식은 매우 다릅니다. 따라서 이 리뷰는 치료적 siRNA와 miRNA의 작용 메커니즘, 물리화학적 특성, 전달 및 임상 적용에 대한 비교를 제공합니다. 또한 두 RNA 클래스의 치료제로 개발하는 데 있어 직면하는 도전 과제에 대해서도 논의합니다.