정규 데이터와 기준선 조정 분석을 위한 블라인드 샘플 사이즈 재계산

기준선 조정 분석은 실무에서 흔히 접할 수 있으며, 규제 가이드라인에서도 이 관행을 지지합니다. 이러한 분석을 위한 샘플 사이즈 계산은 일반적으로 문헌에서 임상 시험 결과가 보고될 때 주어지지 않는 방해 변수를 감안해야 합니다. 따라서 계획 단계에서 이용 가능한 제한된 정보를 바탕으로 최초로 계산된 샘플 사이즈로 시작하고, 연구를 완료한 환자 수의 일부가 확보된 후 방해 변수의 값을 다시 추정하는 것은 매우 자연스러운 과정입니다. 우리는 정규 분포된 결과와 하나의 무작위 공변량을 적용할 때 이 내부 파일럿 연구 설계의 특성을 조사합니다. 이를 위해 먼저 고정 샘플 사이즈 설계 내에서 네 가지 근사 샘플 사이즈 공식의 정확성을 평가합니다. 그 후 재계산 절차의 실제 제1종 오류율 및 검정력 특성과 관련된 성능을 검토합니다. 시뮬레이션 연구의 결과는 이 접근법이 제1종 오류율 및 검정력에 있어 유리한 특성을 가진다는 것을 보여줍니다. 단순성과 함께 이러한 특성은 실제 적용에서 매력적으로 만들어야 합니다.