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현재 데이터를 기반으로 AAV9는 보다 널리 사용될 것이나, 다른 자연형 세로타입과 재조합 벡터들도 대규모 발현을 지원하거나 개선할 수 있습니다. CNS에 직접 주사하지 않고도 전체 CNS에 영향을 줄 수 있는 말초에서 중심으로의 유전자 전달은 기본 기능 실험과 잠재적으로 유전자 요법에 유망합니다. 성인에서 더 많은 신경 발현을 달성하거나 신경교 발현을 활용할 수 있다면, AAV9의 전신 또는 뇌척수액 내 투여 경로는 척수 근위축증, 리소좀 저장 질환, 그리고 근위축성 측삭 경화증에 대해 고려되어야 합니다.
Dayton 외(금요일)는 이 질문을 연구했습니다.
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