임상시험에서 치료 효과의 이질성 평가 및 보고: 제안

임상시험 대상자 집단에서 관심 있는 결과 위험에 상당한 변이가 자주 존재한다는 증거가 증가하고 있습니다. 이러한 위험의 차이는 종종 임상적으로 중요한 치료 효과 이질성(HTE)을 초래하여, 치료 위험과 이익 간의 균형이 크고 식별 가능한 환자 하위집단 간에 크게 다를 수 있습니다. 요약 결과에서 관찰된 "평균" 이익은 심지어 시험 내 전형적인 환자에 대한 치료 효과를 대표하지 않을 수도 있습니다. 치료 효과를 수정하는 특정 환자 특성을 조사하는 기존의 하위집단 분석은, 환자가 치료 이익 가능성에 영향을 미치는 여러 특성을 동시에 가지고 있다는 사실을 고려하지 않기 때문에 위험군 간의 치료 이익(및 해악) 큰 변화를 감지하지 못하는 경우가 많습니다. HTE 평가를 위한 최적의 통계적 접근에 관한 최근 증거에 기초하여, 우리는 다변량 위험 기반 HTE의 분석 및 보고를 우선시하는 프레임워크를 제안하며, 다른 하위집단 분석은 명확히 주요 하위집단 분석(사전 증거로 잘 근거되고 임상적으로 실행 가능한 결과 도출 목적) 또는 2차(탐색적) 하위집단 분석(향후 연구를 위한 정보 제공 목적)으로 구분하여 표기해야 한다고 제안합니다. HTE 평가와 보고에 대한 표준화되고 투명한 접근법은 임상시험의 유용성과 해석 가능성을 크게 향상시킬 것입니다.