저전력 임상 시험은 정당화될 수 있을까?

의사-연구자로서 저는 수년 동안 국립보건원(NIH) 임상 종양학 연구 섹션에서 임시 심사위원으로 참여해 왔습니다. 이 그룹은 암 임상 시험과 협력 그룹 임상 시험에서 파생된 생물학적 물질 연구에 대한 자금을 지원하기 위한 신청서를 검토하는 여러 권한을 부여받은 초기 검토 그룹 중 하나입니다. 이 그룹은 그 구성원과 과제가 독특합니다. 모든 제안서는 방사선 종양학, 의학적 또는 소아 종양학, 병리학 및 다양한 다른 생물의학 과학 분야에서 배경을 가진 최소 세 명의 임상 연구자(대개 의사)에 의해 검토됩니다. 추가로, 생물통계학자가 각 제안을 검토하여 설계 방법과 데이터 분석 계획의 유효성을 결정합니다. 연구가 충분히 중요하고 가설이 타당하더라도, 리뷰 위원회는 잘못 설계된 통계적으로 유의미한 결과를 내지 않는 연구는 승인하지 않을 것으로 기대할 수 있습니다. 그러나 종종 창의적이고 중요한데도 방법론적으로 결함이 있는 프로토콜이 다양한 이유로 긍정적인 검토를 받습니다: 연구는 대단한 아이디어이며, 진정으로 혁신적인 접근법이라거나, 연구 중인 질병이 심각하고 효과적인 치료가 전혀 없어서 이 분야의 어떤 것이든 도움이 될 것입니다. 그러나 방법론적으로 결함이 있는 임상 시험을 수행하는 것이 윤리적인가요? 더 구체적으로, 통계적으로 유의미한 결과를 낼 가능성이 낮은 소수의 참가자를 포함한 연구, 즉 저전력 임상 시험을 수행하는 것은 정당화될 수 있을까요?