CRISPR/Cas9 치료제의 비바이러스 나노입자 기반 전달 전략

CRISPR 기반 유전체 편집 기술은 다양한 질병에 대한 중요한 잠재적 치료 도구로 자리잡았습니다. 중요한 도전 과제는 CRISPR 연관 단백질과 단일 안내 RNA의 안전하고 효율적이며 임상적으로 적합한 전달에 도달하는 것입니다. CRISPR 기반 기술을 적용하는 가능한 번역적 접근 방식은 아데노 연관 바이러스와 같은 바이러스 벡터의 사용입니다. 그러나 이러한 벡터는 생체 내에서 장기 노출을 제공하여 잠재적인 오프 타겟 효과와 면역원성 위험을 증가시킬 수 있습니다. 따라서 비바이러스 전달 시스템, 즉 나노입자 기반 전달 전략을 사용하여 임상 응용의 한계를 해결합니다. 오늘날 나노입자 기반 전달 접근법은 특정 표적화, 대량 생산 효율성, 사용자 맞춤화 효능, 면역 반응의 경미한 자극 및 핵산 효소에 대한 최소한의 노출로 인해 유전자 치료에서 점점 더 매력적으로 변하고 있습니다. 이 리뷰에서는 CRISPR 유전체 편집에서 나노입자 전달 시스템의 혁신 및 잠재적 이점 개발의 최신 발전을 제시할 것입니다. 또한 치료 및 산업 응용을 위한 CRISPR 기반 기술의 잠재적인 전략을 제안할 것입니다. 우리의 리뷰는 CRISPR/Cas9 전달 시스템의 문제에 초점을 맞추고, CRISPR 구성 요소(Cas9 및 sgRNA)의 나노입자 기반 전달(지질 및 고분자 벡터 등)의 응용에 중점을 두고, CRISPR/Cas9 응용을 위한 잠재적인 나노입자 기반 전달 접근 방식을 논의함으로써 이전 리뷰와는 다른 초점을 가집니다. 이 기사는 다음 항목으로 분류됩니다: 치료적 접근 및 약물 발견 > 신흥 기술 나노기술 접근법 생물학 > 생물학의 나노 규모 시스템.