드라베 증후군에서 약물 저항성 발작을 위한 칸나비디올 시험

배경: 드라베 증후군은 약물 저항성 발작과 높은 사망률과 관련된 복잡한 소아 간질 장애입니다. 우리는 드라베 증후군에서 약물 저항성 발작 치료를 위한 칸나비디올을 연구했습니다. 방법: 이 이중 맹검, 위약 대조 시험에서 우리는 드라베 증후군과 약물 저항성 발작이 있는 120명의 어린이와 청소년을 무작위로 배정하여 표준 항간질 치료와 함께 체중 킬로그램당 하루 20mg의 칸나비디올 경구 용액 또는 위약을 투여받도록 하였습니다. 주요 종점은 14주 치료 기간 동안 경련 발작 빈도의 변화였으며, 4주 기준 기간과 비교하였습니다. 결과: 경련 발작의 월간 중위 빈도는 칸나비디올로 12.4에서 5.9로 감소하였고, 위약으로는 14.9에서 14.1로 감소하였습니다 (경련 빈도의 변화에서 칸나비디올 그룹과 위약 그룹 간 조정된 중위 차이, -22.8 퍼센트 포인트; 95% 신뢰 구간 CI, -41.1에서 -5.4; P=0.01). 최소 50%의 경련 발작 빈도 감소를 경험한 환자의 비율은 칸나비디올에서 43%, 위약에서 27%였습니다 (오즈 비율, 2.00; 95% CI, 0.93에서 4.30; P=0.08). 환자의 전반적인 상태는 칸나비디올 그룹에서 62%, 위약 그룹에서 34%가 일곱 가지 카테고리의 돌보는 사람의 변화에 대한 전반적 인상 척도에서 최소 한 카테고리 개선되었습니다 (P=0.02). 모든 유형의 총 발작 발생 빈도는 칸나비디올로 유의미하게 감소하였고 (P=0.03), 비경련 발작은 유의미한 감소가 없었습니다. 발작이 없는 환자의 비율은 칸나비디올에서 5%, 위약에서 0%였습니다 (P=0.08). 칸나비디올 그룹에서 위약 그룹보다 빈번하게 발생한 불리한 사건은 설사, 구토, 피로, 발열, 졸음 및 간 기능 검사 결과의 이상 등이 포함되었습니다. 칸나비디올 그룹에서 시험에서 철회한 환자가 더 많았습니다. 결론: 드라베 증후군 환자에서 칸나비디올은 위약보다 경련 발작 빈도를 더 많이 감소시켰고, 더 높은 비율의 불리한 사건과 관련이 있었습니다. (GW Pharmaceuticals에서 자금을 지원함; ClinicalTrials.gov 번호, NCT02091375).