인간 다능성 줄기세포에서 고도로 효율적인 유전자 결실을 위한 에피솜 벡터 기반 CRISPR/Cas9 시스템

인간 다능성 줄기세포(hPSCs)는 복잡한 형질과 질병의 기초가 되는 분자 메커니즘을 이해할 수 있는 독특한 기회를 제공합니다. CRISPR/Cas9은 기능 상실 연구를 위해 hPSCs에 유전적 변이를 도입하는 강력한 도구입니다. 여기서 우리는 hPSCs에서 고도로 효율적인 유전자 결실을 위해 epiCRISPR라는 에피솜 벡터 기반 CRISPR/Cas9 시스템을 개발했습니다. epiCRISPR 시스템은 최대 100% 삽입/삭제(indel) 비율을 생성할 수 있게 합니다. 또한, epiCRISPR 시스템은 효율적인 이중 유전자 결실 및 유전체 삭제를 가능하게 합니다. 오프 타겟 절단을 최소화하기 위해 우리는 에피솜 벡터 기술과 이중 절단 전략, 최근 개발된 고충실도 Cas9을 결합했습니다. 따라서 epiCRISPR 시스템은 hPSCs에서 유전적 분석을 위한 매우 효율적인 플랫폼을 제공합니다.