치료 선택을 포함한 임상 시험을 위한 그룹-순차 설계

치료 선택이 포함된 임상 시험을 위한 그룹-순차 설계가 Stallard와 Todd에 의해 제안되었습니다 (Statist. Med. 2003; 22:689-703). 이 설계에서는 일련의 중간 분석 중 첫 번째에서 관찰된 데이터를 바탕으로 여러 실험적 치료 중 최상의 치료를 선택합니다. 이 실험적 치료는 이후의 하나 이상의 추가 분석에서 평가하기 위해 대조 치료와 함께 계속 진행됩니다. 이 방법은 Kelly et al.에 의해 확장되어 (J. Biopharm. Statist. 2005; 15:641-658) 첫 번째 중간 분석을 넘어 하나 이상의 실험적 치료가 계속될 수 있게 됩니다. 이 설계는 전 세계적 귀무가설 하에서 가족 단위 제I형 오류율을 제어하지만, 선택된 치료가 최상의 성과를 내지 못할 경우 오류율을 강하게 제어하지 않을 수 있습니다. 예를 들어 추가 안전성 데이터가 있을 경우 최상의 치료만을 지속할 것이라는 제약은 비현실적일 수 있습니다. 이 논문은 Stallard와 Todd의 접근 방식을 확장하여 대조 치료와 여러 실험적 치료를 비교하기 위한 그룹-순차 설계의 구축을 가능하게 하는 방법을 설명합니다. 새로운 방법은 각 단계에서 포함된 치료의 수를 미리 지정하면 강한 의미에서 제I형 오류율을 제어하며, 관찰된 데이터를 기반으로 실질적으로 관련된 방식으로 치료 수를 선택할 때 보수적이라는 것이 시뮬레이션 연구에 의해 나타났습니다.