siRNA 및 mRNA 전달을 위한 맞춤형 지질 나노입자 재료

RNA는 세포 수준에서 단백질 농도를 조절할 수 있는 능력 덕분에 유망한 치료제 클래스입니다. RNA의 완전한 임상 잠재력을 실현하기 위해 RNA를 전달하기 위한 안전하고 효과적인 전략 개발이 중요합니다. 여기에서는 짧은 간섭 RNA(유전자 침묵을 위한) 또는 메신저 RNA(유전자 조절을 위한)를 전달할 수 있는 지질 나노입자 제형을 개발합니다. 특히, 우리는 다이케토피페라진 지질 재료의 꼬리 길이, 꼬리 기하학, 그리고 연결자 간격이 siRNA 및 mRNA와의 LNP 효능에 어떻게 영향을 미치는지를 연구합니다. 8가지 지질 재료가 합성되고, 총 16개의 제형이 시험관 내에서 활성 검사를 위해 스크리닝됩니다; 주요 재료는 생체 내 사용을 위해 mRNA와 평가되며, 비장 내에서 루시페라제 단백질 발현을 보여줍니다. 이러한 접근 방식을 수행함으로써 우리는 전달 재료에 대한 합성 경로를 개발할 뿐만 아니라 RNA 치료제를 위한 차세대 전달 재료 개발에 유용할 수 있는 구조적 기준을 밝힙니다.