이 연구는 하이드록시우레아에 반응하지 않는 다혈증 환자에 대한 이다사누틀린 치료의 장기적 효과를 조사합니다.
1상/2상 시험으로 수행되었습니다.
하이드록시우레아에 내성이 있거나 불내성이 있는 다혈증 환자를 대상으로 하였습니다.
시간에 따른 임상적 및 분자적 반응을 평가하였습니다.
이다사누틀린 치료는 치료를 받은 환자에서 상당한 임상적 반응을 보였습니다.
분자적 반응 또한 유의미하게 관찰되어 질병 관리가 개선되었습니다.
장기 데이터는 이다사누틀린 치료로 인한 지속적인 혜택을 나타냈습니다.
Abstract
이다사누틀린은 p53 활성을 회복시켜 아폽토시스를 유도하는 소분자 억제제입니다. 하이드록시우레아에 내성이 있거나 불내성을 보이는 다혈증 환자에서 이다사누틀린 치료의 1상/2상 두 건의 시험이 임상적 및 분자적 반응을 상당히 나타냈습니다. 여기서는 이러한 환자들의 장기 결과를 보고합니다.