새로 진단된 성인 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 이다루비신과 사이토신 아라비노사이드와 다우노루비신 및 사이토신 아라비노사이드를 비교한 무작위 시험 결과

4'-데메톡시다우노루비신(이다루비신 IDR)은 색소고리의 4번 위치에서 메톡시 그룹이 삭제되어 부모 화합물과 차별화되는 새로운 안트라싸클린입니다. 이 사소한 구조적 수정은 독특한 대사체와 함께 더 긴 플라즈마 반감기를 가지며 in vitro 및 in vivo 항백혈병 활성을 나타내는 더 지용성 화합물로 이어집니다. 급성 골수성 백혈병(AML)에서의 활성을 평가하기 위해 16세에서 60세 사이의 새로 진단된 130명의 성인 환자를 단일 기관 연구에서 무작위로 IDR과 사이토신 아라비노사이드(Ara-C)의 조합 또는 다우노루비신(DNR)과 Ara-C의 표준 요법을 받도록 배정했습니다. 이 시험은 특정 환자 접근 시점에서 데이터의 주기적 검사를 허용하는 O'Brien-Fleming 다중 테스트 설계를 사용하여 분석되었습니다. 각 군에서 60명의 환자가 모집된 후 분석 결과, IDR/Ara-C를 받은 환자가 표준 치료를 받은 환자에 비해 우수한 반응을 보였으며: 첫 번째 군의 60명 중 48명(80%)이 완전 관해를 달성한 반면, 후자의 군에서는 60명 중 35명(58%, P = .005)이었습니다. 완전 반응과 관련된 요인에 대한 로지스틱 회귀 분석 결과, IDR/Ara-C로 치료한 경우 DNR/Ara-C로 치료한 환자에 비해 초기 백혈구 수치가 높은 환자에게 유의미한 이점을 제공하는 것으로 나타났습니다. 골수 무형성의 정도는 각 군에서 비슷했으며 비혈액학적 독성도 같았습니다. IDR/Ara-C 군의 전반적인 생존 기간은 DNR/Ara-C 군의 13.5개월에 비해 19.5개월이었고(P = .025), 중간 추적 기간은 2.5년이었습니다. 우리는 IDR/Ara-C가 새로 진단된 60세 미만의 성인 AML 환자에게 표준 치료인 DNR/Ara-C를 효과적으로 대체할 수 있음을 결론지었습니다.