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오늘날 아데노연관바이러스(AAV)는 유전자 치료 전달을 위한 매우 인기 있는 선택입니다. 안전성 프로파일과 유전체 조직의 간단함은 AAV가 현재 가장 유망한 벡터 중 하나라고 주장할 수 있는 결정적인 이점입니다. AAV 기반의 여러 약물이 미국과 유럽에서 승인되었지만, AAV 혈청형의 비특이적 조직 트로피즘은 여전히 심각한 한계입니다. 최근 수십 년 동안 이 장벽을 극복하기 위한 여러 기술이 개발되었습니다. 예를 들어, 합리적 설계, 지향적 진화, 그리고 캡시드와 표적 분자의 화학적 접합 등이 있습니다. 오늘날, 위에서 언급한 모든 접근법은 맞춤형 트로피즘을 가진 AAV 캡시드를 생산할 가능성을 부여하지만, 최근 데이터는 AAV 생물학에 대한 더 나은 이해와 구조적 데이터의 성장이 이론적으로 매우 선택적이고 목표 지향적인 AAV 캡시드를 가장 효과적으로 생산하기 위한 합리적인 접근법을 구성할 수 있음을 시사합니다. 그러나 우리는 아직 이 목표에서 멀리 떨어져 있으며, 다른 접근법도 여전히 단점과 한계에도 불구하고 진행되고 있습니다.
Korneyenkov 외 연구진(수요일)이 이 질문을 연구했습니다.