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오늘날 알려진 많은 질병들이 유전적 이상으로 인해 발생합니다. 유전학과 생명공학의 발전은 거의 모든 유전자를 생성할 수 있는 유전자 편집 기술을 초래하였고, 궁극적으로 새로운 약물 클래스인 유전자 치료 제품(GTPs)의 출현으로 이어졌습니다. 본 연구의 목적은 GTPs의 개발 및 승인에 대한 국제 경험을 분석하는 것이었습니다. 이 리뷰는 표적 세포에 대한 치료 유전자 전달을 위한 최적의 접근 방식을 찾는 것과 관련하여 GTP 개발의 도전 과제를 강조합니다. 바이러스 벡터는 유망한 유전자 전달 시스템으로 나타났으며, 아데노바이러스(AV)와 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 제품이 최고의 효능과 안전성을 보여주었습니다. 본 논문은 GTP의 효능과 안전성을 개선하기 위해 AV 및 AAV를 수정할 수 있는 현재의 유전자 편집 접근 방식을 검토합니다. 이러한 수정 작업은 예를 들어, 대형 치료 유전자를 바이러스 벡터에 포함시키고, 바이러스 단백질 발현 수준을 감소시키며, 바이러스 벡터의 면역원성을 감소시키기 위한 목적을 가지고 수행됩니다. 이 리뷰는 미국과 유럽 연합에서의 GTP 승인 절차를 요약하고 있으며, 자문 기능을 맡고 있는 FDA와 EMA 하위 위원회 및 부서에 대한 데이터를 포함합니다. 본 논문은 러시아 연방에서 승인된 한 개의 러시아 생산 GTP가 있으며, 몇 개의 다른 GTP가 개발 중에 있다고 언급합니다. 따라서 GTP 개발 및 승인을 수용하기 위해 러시아 규제 체계와 유라시아 규정 및 권고 사항을 업데이트해야 합니다.
Солдатов et al. (Thu,) 이 질문을 연구했습니다.