재발 및 불응성 다발성 골수종 환자에서 단일제제 카르필조믹스(PX-171-003-A1)의 2상 연구

카르필조믹스는 재발 및 불응성 다발성 골수종 치료를 위해 평가되고 있는 차세대 선택적 프로테아좀 억제제입니다. 이 오픈 레이블, 단일 군 2상 연구(PX-171-003-A1)에서 환자들은 사이클 1의 4주 중 3주 동안 주 2회 20 mg/m(2)의 단일제제 카르필조믹스를 정맥 주사로 투여받고, 최대 12회 사이클 동안 27 mg/m(2)를 투여받았습니다. 주요 평가 변수는 전체 반응률(≥ 부분 반응)이었으며, 2차 평가 변수에는 임상적 이점 반응률(≥ 최소 반응), 반응 지속 기간, 무진행 생존 기간, 전체 생존 기간 및 안전성이 포함되었습니다. 총 266명의 환자가 안전성 평가에 적합했으며, 257명이 효능 평가에 적합했습니다. 95%가 마지막 치료에 불응성이었고, 80%가 보르테조밉과 렌알리도마이드에 불응성이거나 내약성이 없었습니다. 환자들은 보르테조밉, 렌알리도마이드 및 탈리도마이드를 포함하여 중간 5회의 이전 치료를 받았습니다. 전체 반응률은 23.7%였으며, 중간 반응 지속 기간은 7.8개월이었습니다. 중간 전체 생존 기간은 15.6개월이었습니다. 부작용(AE)은 누적 독성 없이 관리 가능했습니다. 일반적인 AE는 피로(49%), 빈혈(46%), 메스꺼움(45%) 및 혈소판감소증(39%)이었습니다. 33명의 환자(12.4%)가 주로 1도 또는 2도의 말초신경병증을 경험했습니다. 33명의 환자(12.4%)가 AE로 인해 연구에서 탈퇴했습니다. 이 많은 치료를 받은 인구에서 내구성 있는 반응과 수용 가능한 내약성 프로필은 카르필조믹스가 의미 있는 임상적 이점을 제공할 가능성을 보여줍니다. 이 시험은 www.clinicaltrials.gov에 #NCT00511238로 등록되었습니다.