베타 지중해빈혈에서의 동종 조혈모세포 이식: 트레오설판 사용을 기반으로 한 축소 독성 준비의 결과

60명의 지중해빈혈 환자(중앙 나이, 7세; 범위, 1-37세)가 티오테파, 트레오설판 및 플루다라빈을 조합한 준비 후 동종 조혈모세포 이식(HSCT)을 받았습니다. HSCT 이전에 27명의 아동이 페사로 분류의 위험 클래스 1에, 17명이 클래스 2에, 4명이 클래스 3에 배정되었습니다. 12명은 성인이었습니다. 20명은 HLA 일치 형제에게서 이식받았고, 40명은 비관련 공여자로부터 이식받았습니다. 이식 실패의 누적 발생률은 9%였고 이식 관련 사망률은 7%였습니다. 8명의 환자가 II-IV 등급 급성 GVHD를 경험했으며, 누적 발생률은 14%였습니다. 56명의 위험 환자 중 1명이 제한적인 만성 GVHD를 발전시켰습니다. 중앙 추적관찰 기간이 36개월(범위, 4-72개월)일 때, 5년 생존 확률과 지중해빈혈이 없는 생존 확률은 각각 93%와 84%입니다. 위험 클래스나 공여자 사용은 결과에 영향을 미치지 않았습니다. 이 트레오설판 기반 준비는 동종 HSCT를 받은 지중해빈혈 환자에게 안전하고 효과적인 것으로 입증되었습니다.