골수섬유증 환자에서 감소강도 조건화 후 동종 줄기세포 이식: 유럽 혈액 및 골수 이식 그룹의 만성 백혈병 작업 파티의 전향적 다기관 연구

2002년부터 2007년까지 103명의 주요 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 및 다혈증성 골수섬유증 환자가 모집되어 버술판(10 mg/kg)/플루다 rabine(180 mg/m(2)) 기반의 감소강도 조건화 요법의 효능을 평가하기 위한 전향적 다기관 2상 시험에 포함되었습니다. 관련 기증자(n = 33) 또는 비관련 기증자(n = 70)로부터의 동종 줄기세포 이식이 이어졌습니다. 총 103명의 환자 중 단 2명(2%)이 중간 18일 및 22일 후 각각 백혈구와 혈소판 이식이 이루어졌습니다. 급성 이식편 대 숙주병 등급 2에서 4는 27%의 환자에서 발생했으며, 만성 이식편 대 숙주병은 43%에서 발생했습니다. 1년 비재발 사망률의 누적 발생률은 16% (95% 신뢰 구간, 9%-23%)였으며, 완전 일치 기증자를 가진 환자에서 유의미하게 낮았습니다(12% 대 38%; P = .003). 3년 재발의 누적 발생률은 22% (95% 신뢰 구간, 13%-31%)였으며, 릴리 위험 프로파일의 영향을 받았습니다 (낮음, 14%; 중간, 22%; 높음, 34%; P = .02). 추정된 5년 무이벤트 생존율과 전체 생존율은 각각 51%와 67%였습니다. 다변량 분석에서 55세 이상(age older than 55 years)(위험비 = 2.70; P = .02) 및 인간 백혈구 항원 불일치 기증자(human leukocyte antigen-mismatched donor)(위험비 = 3.04; P = .006)는 생존에 대한 유의미한 요인으로 남아 있었습니다. 이 연구는 www.clinicaltrials.gov에서 #NCT 00599547로 등록되었습니다.