Evaluación Económica en la Distrofia Muscular de Duchenne: Marcos de Modelo para el Análisis de Costo-Efectividad

ANTECEDENTES: Varios tratamientos están en el horizonte para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad huérfana terminal. En muchas jurisdicciones, las decisiones sobre el precio y el reembolso de estas tecnologías de salud comprenden evidencia de valor por el dinero. OBJETIVO: El objetivo de este estudio fue desarrollar un modelo de costo-efectividad basado en la Herramienta de Autoevaluación de la Capacidad Funcional de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMDSAT), una nueva escala de valoración creada específicamente para medir la progresión de la enfermedad en la práctica clínica y ensayos, y modelar la DMD en evaluaciones económicas, y compararlo con dos estructuras de modelo alternativas. MÉTODOS: Construimos tres modelos de transición de estado en cohortes de Markov para evaluar la costo-efectividad de una intervención hipotética para la DMD frente al estándar de atención en un entorno del Reino Unido. El Modelo I se basó en el DMDSAT, el modelo II en las etapas de la enfermedad según lo definido en las pautas de atención clínica de la DMD y el modelo III en el estado de ventilación de los pacientes. Las estructuras del modelo conceptual se formularon en colaboración con tres expertos en DMD. RESULTADOS: Se juzgó que los tres modelos tenían una buena validez en cuanto a la idoneidad de la elección de la técnica de modelado, la representación conceptual de la enfermedad, los datos de entrada del modelo y los resultados del modelo. A través de los marcos, los costos médicos directos durante toda la vida con el estándar de atención variaron entre £217,510 y £284,640, los costos totales entre £624,240 y £713,840, y el número total de años de vida ajustados por calidad entre 5.96 y 7.17. CONCLUSIONES: Presentamos una primera versión de un modelo para la evaluación económica de tratamientos para DMD basado en el DMDSAT, así como dos marcos alternativos que abarcan la clasificación convencional de la progresión de la enfermedad. Nuestros hallazgos deberían ser útiles para informar evaluaciones de tecnologías de salud y programas económicos de salud de futuros tratamientos para DMD.