Decitabine/Cédazuridine : Première approbation

), est développé par Astex Pharmaceuticals (une filiale d'Otsuka Pharmaceuticals) pour le traitement de divers cancers comme les syndromes myélodysplasiques (SMD), la leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC), la leucémie myéloïde aiguë (LMA), le gliome et les tumeurs solides. La décitabine, un inhibiteur de la méthyltransférase de l'ADN approuvé pour le traitement des SMD et de la LMMC, est dégradée par la cytidine désaminase dans le tractus gastro-intestinal et le foie, limitant ainsi la biodisponibilité orale. La cédazuridine est un inhibiteur de la cytidine désaminase, breveté et propriétaire, qui, lorsqu'il est ajouté à la décitabine, augmente la biodisponibilité orale du médicament. En juillet 2020, la décitabine/cédazuridine a reçu sa première approbation aux États-Unis et au Canada pour le traitement des SMD et de la LMMC. Aux États-Unis, elle est indiquée pour les adultes atteints de SMD et de LMMC, y compris ceux déjà traités et non traités, de novo et secondaires, avec les sous-types franco-américains-britanniques suivants (anémie réfractaire, anémie réfractaire avec sidéroblastes en couronne, anémie réfractaire avec excès de blastes et LMMC) et les groupes de risque intermédiaire-1, intermédiaire-2 et à haut risque du Système de Scoring Pronostic International. Des études cliniques pour la LMA, le gliome et les tumeurs solides sont en cours dans plusieurs pays à travers le monde. Cet article résume les étapes du développement de la décitabine/cédazuridine menant à cette première approbation pour le traitement des SMD et de la LMMC.