B-ALLの小児および若年成人におけるCD19-CAR T細胞療法の長期追跡研究

目的: CD19キメラ抗原受容体（CD19-CAR）T細胞は、B細胞急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の小児および若年成人（CAYAs）において高い奏効率を示すが、再発率が高い。CD19-CAR T細胞療法後の同種造血幹細胞移植（alloHSCT）がCAYAsにおける長期的な結果を改善する役割は検討されていない。方法: 我々は、再発または難治性B-ALLを有するCAYAsに対して自家CD19.28ζ-CAR T細胞の第I相試験を実施した。反応および長期的な臨床結果は、病気および治療の変数に関連して評価された。結果: 中央追跡期間4.8年で、中央値全生存期間は10.5ヶ月（95% CI, 6.3〜29.2ヶ月）であった。28人中21人（75.0%）の患者が最小残存病変陰性CRを達成し、alloHSCTに進んだ。alloHSCTに進んだ患者の中央値全生存期間は70.2ヶ月（95% CI, 10.4ヶ月〜推定不可）であった。alloHSCT後の再発累積発生率は24ヶ月で9.5%（95% CI, 1.5〜26.8）であり、alloHSCT後の5年EFSは61.9%（95% CI, 38.1〜78.8）であった。結論: 我々は、CD19-CAR T細胞療法後のCAYAsにおける最長の追跡調査を提供し、再発または難治性B-ALLを有するCAYAsのかなりの割合において、CD19.28ζ-CAR T細胞と続くalloHSCTによる持続的な病気制御が可能であることを示す（ClinicalTrials.gov識別子: NCT01593696）。