Um Estudo Aberto de Fase II Avaliando a Segurança da Administração Bilateral, Sequencial de Terapia Genética Retiniana em Participantes com Choroideremia: O Estudo GEMINI

Choroideremia, uma degeneração retiniana incurável e progressiva que afeta principalmente homens jovens, leva à perda de visão. O GEMINI foi um estudo multicêntrico, aberto, prospectivo, de dois períodos, interventivo de Fase II que avaliou a segurança da administração sequencial bilateral de timrepigene emparvovec, uma terapia genética, em homens adultos com choroideremia geneticamente confirmada (NCT03507686, ClinicalTrials.gov). Timrepigene emparvovec é um vetor de vírus adeno-associado do sorotipo 2 que codifica a cDNA da proteína de escolta Rab 1, aumentado por um elemento regulador pós-transcricional do vírus da hepatite do porquinho-da-índia. Até 0,1 mL de timrepigene emparvovec, contendo 1 × 10