Experiência de dezoito meses no mundo real usando Mavacamten para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva em uma população racialmente diversa

Contexto Pacientes com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva têm carga sintomática aumentada. Mavacamten foi recentemente aprovado para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva com base em 2 ensaios controlados randomizados. No entanto, seu uso em condições de mundo real e em populações diversas é pouco estudado. Métodos e Resultados Este foi um estudo de coorte observacional prospectivo de pacientes atendidos no centro HCM da Johns Hopkins e prescritos com mavacamten para cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva entre 7 de julho de 2022 e 6 de janeiro de 2024. Os pacientes foram acompanhados longitudinalmente, com ecocardiografia seriada e avaliação clínica conforme exigido pelo programa de estratégia de avaliação e mitigação de risco. Sessenta e seis pacientes receberam mavacamten (idade média de 59 anos, 47% homens, 29% não brancos, negros, hispânicos/latinos, asiáticos, nativos havaianos ou das ilhas do Pacífico, 47% obesos). Antes do tratamento, todos os pacientes apresentavam sintomas de insuficiência cardíaca classe II (51,5%) ou III (48,5%) da New York Heart Association. O gradiente inicial máximo do trato de saída ventricular esquerdo foi de 107±46 mm Hg. A duração média do tratamento foi de 9 meses. Para pacientes em mavacamten após ≥6 meses (n=43), os sintomas melhoraram em ≥1 classe da New York Heart Association em 72% dos pacientes, e o gradiente do trato de saída ventricular esquerdo diminuiu em 80±46 mm Hg, eliminando obstrução hemodinamicamente significativa do trato de saída ventricular esquerdo em 79,1% dos pacientes. O mavacamten foi temporariamente interrompido em 3 pacientes devido à diminuição da fração de ejeção ventricular esquerda <50%. Não houve eventos adversos relacionados ao medicamento. A eficácia e a segurança foram semelhantes entre pacientes brancos e não brancos, mas o alívio sintomático foi atenuado em pacientes com índice de massa corpórea ≥35 kg/m². Conclusões Mavacamten foi eficaz e seguro quando usado em condições de mundo real em uma população racialmente diversa de pacientes sintomáticos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva. Pacientes com comorbidade de obesidade eram menos propensos a experimentar melhora sintomática enquanto estavam em mavacamten.