Desenvolvimento de uma estrutura conceitual para definir a eficiência de ensaios

Contexto Globalmente, há uma crescente ênfase em ensaios eficientes, no entanto, numerosas interpretações surgiram, sugerindo uma heterogeneidade significativa na compreensão de "eficiência" dentro do contexto dos ensaios. Portanto, neste estudo, nosso objetivo foi dissecar a natureza multifacetada da eficiência dos ensaios, estabelecendo uma estrutura conceitual abrangente para sua definição. Objetivos Coletar diversas perspectivas sobre a eficiência dos ensaios e alcançar um consenso sobre uma estrutura conceitual para definir a eficiência dos ensaios. Métodos De julho de 2022 a julho de 2023, realizamos uma revisão da literatura para identificar vários termos que foram usados para definir a eficiência dos ensaios. Em seguida, conduzimos um estudo e-Delphi modificado, compreendendo uma rodada aberta exploratória e uma rodada de pontuação subsequente para refinar e validar os itens identificados. Recrutamos uma ampla gama de especialistas na comunidade global de ensaios, incluindo ensaiadores, financiadores, patrocinadores, editores de jornais e membros do público. O consenso foi definido como itens avaliados "sem desacordo", medido pela faixa interpercentil ajustada para simetria através da abordagem UCLA/RAND. Resultados Setenta e oito estudos foram identificados a partir da revisão da literatura, dos quais extraímos nove termos relacionados à eficiência dos ensaios. Então, utilizamos os resultados da revisão como exemplos na rodada aberta do Delphi. Quarenta e nove especialistas internacionais foram recrutados para o painel e-Delphi. As respostas da rodada aberta resultaram no refinamento dos nove termos iniciais, que foram, consequentemente, incluídos na rodada de pontuação. Obtivemos consenso sobre todos os nove itens: 1) quatro construtos que coletivamente definem a eficiência dos ensaios, contendo eficiência científica, eficiência operacional, eficiência estatística e eficiência econômica; e 2) cinco blocos de construção essenciais para um ensaio eficiente, compreendendo design do ensaio, processo do ensaio, infraestrutura, superestrutura e partes interessadas. Conclusões Esta é a primeira tentativa de dissecar o conceito de eficiência dos ensaios em construtos teóricos. Ter uma definição acordada permitirá uma melhor implementação dos ensaios e facilitará a comunicação e a tomada de decisões eficazes entre as partes interessadas. Também identificamos blocos de construção essenciais que são os pilares de um ensaio eficiente. Nesta busca por compreensão, não só estamos desvendando as complexidades da eficiência dos ensaios, mas também estabelecendo as bases para avaliar a eficiência de um ensaio individual ou de um sistema de ensaios no futuro.