A experiência da vida real continua: atualização após 4 anos da primeira coorte tratada com lanadelumab em nosso centro

Introdução Lanadelumab é uma profilaxia de primeira linha a longo prazo (LTP) em angioedema hereditário (HAE). Dados da vida real sobre sua eficácia e segurança a longo prazo são limitados. Não se sabe se pacientes que utilizam lanadelumab precisam de profilaxia a curto prazo (STP). Objetivos Fornecer dados de acompanhamento de 4 anos para nossos primeiros 34 pacientes tratados com lanadelumab. Métodos Os pacientes foram avaliados quanto ao seu intervalo de injeção atual, ataques, satisfação com o tratamento, controle da doença (AECT), comprometimento da qualidade de vida (AE-QoL), eventos que podem induzir ataques e o uso de STP desde o início do tratamento com lanadelumab. Resultados Dos 34 pacientes que iniciaram o tratamento com lanadelumab, 32 ainda o utilizavam após 4 anos, com um intervalo de injeção mediano de 33 (variando de 14 a 90) dias. Pacientes com HAE (n=28) relataram intervalos mais longos, ou seja, 35 (14-90) dias, em comparação com pacientes com angioedema devido à deficiência adquirida do inibidor C1 (n=4, 23 (14-31) dias). Com seus intervalos de injeção atuais, usados por uma duração média de 29 ± 17 meses, os pacientes relataram uma taxa de ataques anual de 0,3 ± 0,1. Mais de 70% dos pacientes estavam livres de ataques desde o início de seu intervalo de injeção atual. Todos os pacientes relataram a doença bem controlada, ou seja, ≥10 pontos na AECT; 21 pacientes tiveram controle completo (16 pontos). Os escores de AE-QoL melhoraram ainda mais em comparação com nosso relatório inicial, sendo mais proeminente no domínio de medos/vergonha (-6 pontos). A satisfação com o tratamento foi muito alta. Nenhum angioedema ocorreu após 146 de 147 procedimentos médicos potencialmente indutores de ataques sem STP. Conclusões Nossos resultados demonstram a eficácia e segurança a longo prazo do lanadelumab na vida real e questionam a necessidade de STP em pacientes que utilizam LTP eficaz.