Navegando pela equidade no acesso global à terapia gênica, expandindo o acesso a terapias potencialmente transformadoras e beneficiando aqueles que precisam, requer mudanças nas políticas globais.

Em dezembro de 2023, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA e a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido concederam a primeira aprovação regulatória para terapia gênica para a doença falciforme. Esta aprovação traz esperança para aqueles que sofrem com essa doença genética debilitante. No entanto, várias barreiras podem dificultar o acesso global dos pacientes, incluindo altos custos de tratamento, obtenção de consentimento informado para menores, infraestrutura de saúde pública inadequada e supervisão regulatória insuficiente. Essas barreiras refletem as desigualdades estruturais inerentes à governança da saúde global, onde o acesso do paciente frequentemente depende de arranjos sociais e institucionais. Este artigo aborda preocupações em torno do consentimento informado, custos de tratamento e acesso do paciente, e propõe reformas políticas correspondentes. Argumentamos que essas discussões devem ser enquadradas dentro de um contexto global mais amplo que considere estruturas sociais e institucionais, prioridades de pesquisa global e um compromisso com a equidade em saúde.