Estudos Clínicos Atuais e em Andamento

RESUMO Este artigo fornece uma visão abrangente dos estudos atuais e em andamento que avaliam edaravone intravenoso (IV) e suspensão oral de edaravone no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). Além dos dados da prática clínica e análises post hoc, vários estudos observacionais e intercessores estão em andamento para entender melhor a eficácia, segurança e impacto biológico do edaravone em ambientes clínicos. Estudos-chave incluem SUNRISE Japão, um estudo de vigilância pós-comercialização a longo prazo do edaravone IV em pacientes japoneses com ELA; o Estudo de História Natural da ELA/Doença do Neurônio Motor, um registro longitudinal destinado a informar o desenho de ensaios clínicos e acompanhar a progressão da ELA; e o estudo REFINE-ALS, que está coletando ativamente dados de biomarcadores para elucidar os mecanismos fisiopatológicos influenciados pelo edaravone. Para a suspensão oral de edaravone, a aprovação da Food and Drug Administration dos Estados Unidos foi apoiada pelo Estudo MT-1186-A01, um ensaio de fase 3 que avaliou segurança e tolerabilidade ao longo de 48 semanas, com o Estudo de extensão MT-1186-A03. O Estudo MT-1186-A02, realizado como um compromisso pós-comercialização da FDA, e sua extensão, o Estudo MT-1186-A04, avaliaram se a dosagem investigacional uma vez ao dia mostrou eficácia superior em comparação com o regime de dosagem aprovado de liga/desliga. Coletivamente, esses estudos contribuem para um corpo crescente de evidências que apoiam o uso do edaravone como uma opção terapêutica para a ELA. Eles também ressaltam a importância da coleta contínua de dados tanto de ensaios clínicos quanto de ambientes clínicos para informar estratégias de tratamento ótimas e abordagens de terapia combinada à medida que mais agentes se tornam disponíveis em um cenário de tratamento da ELA em evolução.