Terapia gênica combinada com vetores AAV baseados em RPE65 e survivina mantém o resgate fenotípico na retina neural de camundongos LCA2

Key Points

• O resgate fenotípico na retina neural de camundongos LCA2 indica resultados eficazes de terapia gênica.
• A terapia combinada usando vetores AAV levou a uma melhoria na função visual e integridade da retina.
• A pesquisa explora os efeitos sinérgicos da entrega dos genes RPE65 e survivina em um modelo animal.
• As descobertas destacam a importância de estratégias terapêuticas sustentadas no tratamento de distúrbios genéticos.