Segurança e eficácia do tamoxifeno em pacientes com distrofia muscular de Duchenne: extensão de rótulo aberto do ensaio TAMDMD

Key Points

• O tamoxifeno mostra melhora na função muscular em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
• Mais de 70% dos participantes relataram redução da degeneração muscular após 6 meses de tratamento.
• O ensaio de rótulo aberto avalia os efeitos a longo prazo e a tolerabilidade do tamoxifeno em uma coorte especializada.
• Pode possibilitar estratégias terapêuticas mais amplas para gerenciar a distrofia muscular de Duchenne de forma eficaz.