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As escalas de avaliação da ataxia são avaliações de resultados clínicos (COAs) administradas por observadores do síndrome motor cerebelar. Não se sabe se esses COAs refletem a experiência do paciente com sua doença. Aqui testamos a hipótese de que os COAs de ataxia estão relacionados e refletem os sintomas relatados pelos pacientes e o impacto da doença. Uma biblioteca de conceitos de sintomas e atividades impactadas pela ataxia foi criada revisando (a) dados de elicitação de conceitos de pesquisas realizadas por 147 pacientes com ataxia e 80 membros da família e (b) dados de debrief cognitivo de grupos focais com 17 pacientes de ataxia usados para desenvolver o Medida de Resultado Relatado pelo Paciente de Ataxia. Esses achados foram mapeados ao longo dos itens em 4 medidas clínicas de ataxia (SARA, BARS, ICARS e FARS). Os sintomas mais comumente relatados estavam relacionados a equilíbrio, marcha ou andar, fala, tremor e movimentos involuntários, e deficiência visual. Sintomas relatados com menos frequência estavam relacionados à coordenação das mãos, perda de controle muscular, tontura e vertigem, desconforto ou dor muscular, deglutição e incontinência. Houve um mapeamento em mosaico de itens nos COAs de ataxia derivados de observadores com os relatos subjetivos de pacientes/familiares de ataxia da relevância desses itens para suas vidas diárias. A maioria dos itens do COA mapeou para múltiplas manifestações na vida real; e a maior parte do impacto real da doença mapeou para múltiplos itens de COA. Os 4 COAs de ataxia comuns refletem os sintomas relatados pelos pacientes e o impacto da doença. Esses resultados validam a relevância dos COAs para a vida dos pacientes e ressaltam a inadmissibilidade de destacar qualquer item de COA único para representar a totalidade da experiência do paciente.
Potashman et al. (Sat,) estudaram essa questão.