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A demência provavelmente devido à doença de Alzheimer é uma condição progressiva que se manifesta em declínio cognitivo e prejudica a vida diária dos pacientes. Os pacientes afetados mostram uma grande heterogeneidade em sua progressão sintomática, o que dificulta a identificação de tratamentos eficazes em ensaios clínicos. O uso de abordagens de inteligência artificial para possibilitar ensaios de enriquecimento clínico serve como uma avenida promissora para identificar tratamentos. Neste trabalho, utilizamos um método de aprendizado profundo para agrupar as trajetórias da doença multivariada de 283 pacientes com demência precoce ao longo de escores cognitivos e funcionais. Dois subgrupos distintos foram identificados, separando os pacientes em indivíduos de progressão 'lenta' e 'rápida'. Esses subgrupos foram validados externamente e replicados independentemente em uma coorte de demência composta por 2779 pacientes. Treinamos um modelo de aprendizado de máquina para prever o subgrupo de progressão de um paciente a partir de dados transversais no momento do diagnóstico da demência. O classificador alcançou um desempenho preditivo de 0,70 ± 0,01 na área sob a curva característica de operação do receptor na validação externa. Ao emular um ensaio clínico hipotético conduzindo o enriquecimento de pacientes usando o classificador proposto, estimamos seu potencial para diminuir o tamanho da amostra necessária. Além disso, equilibramos o enriquecimento alcançado da coorte do ensaio contra a demanda acompanhada por um aumento na triagem de pacientes. Nossos resultados mostram que ensaios de enriquecimento voltados para resultados cognitivos oferecem melhores chances de sucesso do ensaio e são mais de 13% mais baratos em comparação com ensaios clínicos convencionais. Os recursos economizados podem ser redirecionados para acelerar o desenvolvimento de medicamentos e expandir a busca por remédios para o comprometimento cognitivo.
Birkenbihl et al. (Mon,) estudaram essa questão.