O angioedema hereditário (AHE), uma doença rara e debilitante caracterizada por ataques recorrentes e espontâneos de inchaço nos tecidos, apresenta uma alta necessidade terapêutica não atendida, com muitos pacientes experimentando controle insuficiente da doença com os tratamentos profiláticos atuais. O objetivo do tratamento do AHE, conforme as diretrizes, é alcançar o controle total da doença e normalizar a vida dos pacientes. O fator XII (FXII), o principal iniciador do sistema de contato, regula, em última análise, o sistema de calicreína-quinina. O FXII ativado (FXIIa) converte a pré-calicreína plasmática em calicreína plasmática, que cleava o quinino de alto peso molecular para produzir o peptídeo vasoativo bradicinina. Na fisiopatologia do AHE, a desregulação do sistema calicreína-quinina resulta na produção excessiva de bradicinina. O anticorpo monoclonal anti-FXIIa garadacimabe é aprovado para a profilaxia a longo prazo contra os ataques de AHE. Nos estudos de extensão abertos e do estudo pivotal de fase III (VANGUARD) em andamento, o garadacimabe administrado por via subcutânea (2 × 200 mg de dose de carga seguido por 200 mg uma vez por mês) demonstrou eficácia duradoura com início precoce de proteção e um perfil de segurança favorável a longo prazo. Com base nisso e em dados clínicos anteriores, o garadacimabe tem o potencial de aproximar os pacientes de alcançar os objetivos recomendados pelas diretrizes de controle da doença e normalização da vida. Aqui, fornecemos uma visão geral dos resultados do programa de desenvolvimento clínico do garadacimabe.
Aygören-Pürsün et al. (Qui,) estudaram essa questão.