Resumo Introdução Narcolepsia tipo 1 (NT1) e tipo 2 (NT2) são distúrbios neurológicos crônicos caracterizados por sonolência excessiva durante o dia, sono noturno interrompido e sintomas de REM dissociado. O oxybate de sódio tem sido um pilar do tratamento, começando com a aprovação do FDA para o oxybate duas vezes à noite (TN-OXB) em 2002. O oxybate uma vez à noite (ON-OXB) recebeu aprovação do FDA em 2023 para eliminar a dosagem no meio da noite. Buscamos avaliar a adesão e tolerância dos pacientes ao ON-OXB no ambiente clínico. Métodos Foi realizada uma revisão manual de prontuários de pacientes atendidos em um centro de sono em Sugar Land, TX, de 01/06/2023 a 07/12/2025. Pacientes elegíveis apresentavam diagnóstico de NT1/NT2 e tinham sido prescritos com ON-OXB. Ferramentas de relatório EMR foram usadas para identificar prontuários com prescrição de ON-OXB, seguidas da confirmação manual dos critérios de inclusão e coleta de informações demográficas. Pacientes que não retornaram para acompanhamento após receber uma prescrição de ON-OXB foram excluídos. Resultados Setenta e seis pacientes foram iniciados no ON-OXB: 31 NT1 (41%), 45 NT2 (59%); 58 mulheres, 18 homens. Desses, 37 (49%) eram novos em oxybate, e 39 (51%) fizeram a transição do TN-OXB. Vinte e sete (35,5%) pacientes interromperam o ON-OXB. Dos que eram novos em oxybate, 26 (70%) permaneceram em terapia. Daqueles que mudaram do TN-OXB, 23 (59%) permaneceram no ON-OXB. Uma porcentagem maior de pacientes NT1 permaneceu no ON-OXB do que pacientes NT2 (74% vs. 58%, respectivamente). As mulheres tiveram mais sucesso com o ON-OXB do que os homens (67% vs. 56%, respectivamente). Dos 27 que pararam, 15 (55,5%) retornaram ao TN-OXB (6 novos em oxybate, 9 voltaram). Doze (15,8%) pacientes descontinuaram completamente o oxybate. Conclusão Neste ambiente clínico do mundo real, a continuidade da terapia com ON-OXB foi menor do que a relatada em ensaios clínicos. Diferenças puderam ser observadas no tipo de narcolepsia, na exposição anterior ao oxybate e no gênero. Embora a maioria dos pacientes tenha permanecido no ON-OXB (64,5%), 19,7% passaram para o TN-OXB, e 15,8% descontinuaram o oxybate. Essas tendências mostram que, embora um aumento nas alternativas de tratamento seja benéfico, opções adicionais são necessárias. Este estudo é limitado pelo pequeno tamanho da amostra. Estudos maiores são necessários para confirmar essas tendências. Apoio (se houver) N/A
Colwell et al. (Sex,) estudaram esta questão.
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