Requisitos de poder e tamanho da amostra para análises GEE de ensaios cruzados randomizados em clusters

O design de crossover randomizado em clusters foi proposto para melhorar a eficiência em relação ao design tradicional paralelo randomizado em clusters, que muitas vezes envolve um número limitado de clusters. Nos últimos anos, o design de crossover randomizado em clusters tem sido cada vez mais utilizado para avaliar a efetividade de políticas ou programas de saúde, e o interesse frequentemente reside em quantificar o efeito da intervenção em média populacional. Neste artigo, consideramos o design de crossover de duas intervenções em dois períodos, e desenvolvemos procedimentos para determinar o tamanho da amostra para resultados contínuos e binários correspondentes a um modelo de média populacional estimado por equações de estimativa generalizadas, contabilizando tanto as correlações intra-período quanto inter-período. Em particular, mostramos que o tamanho da amostra requerido depende dos parâmetros de correlação através de um autovalor da matriz de correlação intra-cluster para resultados contínuos e através de dois autovalores distintos da matriz de correlação para resultados binários. Demonstramos que o poder empírico corresponde bem ao poder previsto pelas fórmulas propostas para tão poucos quanto oito clusters, quando os resultados são analisados usando as equações de estimativa ajustadas pela matriz para os parâmetros de correlação em conjunto com um estimador de variância de sandwich corrigido para viés adequado.