Ferro cardíaco e hepático e fração de ejeção na talassemia maior: Comparação prospectiva multicêntrica do regime combinado de Deferiprona e Deferoxamina contra Monoterapia com Deferiprona ou Deferoxamina

BACKGROUND: Devido aos dados limitados disponíveis na literatura, o objetivo deste estudo multicêntrico foi comparar prospectivamente em pacientes com talassemia maior (TM) a eficácia do regime combinado de deferiprona (DFP) e deferoxamina (DFO) em relação a DFP e DFO em monoterapia por meio de ressonância magnética cardiovascular (CMR) ao longo de um acompanhamento de 18 meses. MÉTODOS: Entre os primeiros 1135 pacientes com TM na rede MIOT (Sobrecarga de Ferro Miocárdico na Talassemia), avaliamos aqueles que receberam o regime combinado (DFO + DFP, N=51) ou DFP (N=39) e DFO (N=74) em monoterapia entre as duas varreduras de CMR. O excesso de ferro foi medido pela técnica T2* multiecho. Os parâmetros da função biventricular foram avaliados quantitativamente por imagens cine. RESULTADOS: A porcentagem de pacientes que manteve um valor normal de T2* cardíaco global foi comparável entre DFP+DFO versus ambos os grupos de monoterapia. Entre os pacientes com sobrecarga de ferro miocárdico na linha de base, as mudanças no T2* cardíaco global e na função biventricular não foram significativamente diferentes em DFP+DFO em comparação com o grupo DFP. A melhora no T2* cardíaco global foi significativamente maior em DFP+DFO do que no grupo DFO, sem diferença na função biventricular. Entre os pacientes com ferro hepático na linha de base, a diminuição nos valores de concentração de ferro hepático foi significativamente maior com a terapia de combinação do que com qualquer grupo de monoterapia. CONCLUSÕES: Em pacientes com TM nas dosagens utilizadas no mundo real, o regime combinado DFP+DFO foi mais eficaz na remoção de ferro cardíaco do que DFO e foi superior na eliminação de ferro hepático em relação a DFO ou DFP em monoterapia. A terapia combinada não mostrou um efeito adicional na função cardíaca em relação ao DFP.